(ANSA-AFP) – ROMA, 15 NOV – La Food and Drug Administration
(FDA) statunitense ha annunciato venerdì di voler limitare
l’accesso a un trattamento innovativo per la distrofia muscolare
di Duchenne, una rara e grave malattia genetica, e di aver
emesso un avviso formale in seguito alla morte di due
adolescenti. Elevidys, terapia genica sviluppata dall’azienda
americana Sarepta Therapeutics, è stata approvata negli Stati
Uniti per i bambini dai quattro anni in su affetti da questa
patologia che causa la degenerazione progressiva dei muscoli.
Colpisce principalmente i giovani, con un’aspettativa di vita
media dei pazienti di 28 anni.
Il trattamento di Sarepta Therapeutics, che appartiene a una
nuova classe di terapie innovative, aveva suscitato grandi
speranze. Tuttavia, i dati deludenti sull’efficacia e i recenti
decessi hanno alimentato le critiche al trattamento.
La Food and Drug Administration ha deciso che d’ora in poi,
sulla confezione del farmaco sarà apposta un’avvertenza su
rischi di danni al fegato e insufficienza epatica acuta che
possono essere fatali e la prescrizione sarà limitata ai
pazienti in grado di camminare. Questa revisione fa seguito a
un’indagine voluta dalle autorità sanitarie in seguito alla
morte di due adolescenti per insufficienza epatica acuta in
seguito al trattamento.
A luglio, Elevidys ha ricevuto un parere negativo in Europa
da un organismo responsabile della valutazione dei farmaci che
potrebbero essere commercializzati nell’Unione Europea a causa
di dati di efficacia insufficienti. (ANSA-AFP).
Riproduzione riservata © Copyright ANSA
